ALS에서 초기 Radicava는 환기, 입원, 사망 위험을 낮춥니다.

연구 19에서 Radicava 치료를 시작한 환자들은 질병 진행이 더 느려졌습니다.

작성자: Patricia Inácio, PhD | 2023년 8월 15일

근위축성측삭경화증(ALS)에 대해 승인된 치료법인 라디카바(에다라본)의 조기 치료는 6개월간 치료를 연기한 것에 비해 입원 위험, 환기 지원 필요성 또는 사망 위험을 크게 줄였습니다.

이는 Radicava의 승인과 공개 라벨 연장을 뒷받침하는 3상 임상 시험인 연구 19(NCT01492686)의 데이터 분석에 따른 것입니다.

3상 임상시험에서 처음에 Radicava에 배정된 환자들은 연장에서 시작한 환자들에 비해 더 나은 생존 결과를 보였을 뿐만 아니라 사망 위험이나 환기 필요성도 더 낮은 경향이 있었습니다. 그러나 이러한 결과는 통계적 유의성에 도달하지 못했습니다.

"이 분석은 임상 환경에서 ALS 환자에 대한 [Radicava]의 조기 및 지속적인 치료의 중요성을 보여줍니다. 연구 19에서 정맥 내 에다라본 중재가 입원, 기관 절개술, 환기 및 사망에 미치는 영향 근위축성측삭경화증 환자”라는 논문이 Muscle & Nerve에 게재되었습니다.

혈류에 직접 주입되는 라디카바(Radicava)는 2017년 미국에서 ALS에 대해 승인되었습니다. 이는 이 질병에서 신경 세포 사멸에 기여하는 것으로 여겨지는 세포 손상의 일종인 산화 스트레스를 감소시키도록 설계되었습니다. 최근에는 Radicava ORS라는 경구 현탁액 제제로 치료법이 출시되었습니다.

Radicava의 승인은 ALS 환자 137명을 등록하고 이들을 24주 동안 Radicava 또는 위약에 무작위로 배정한 일본의 임상 시험인 연구 19의 데이터를 기반으로 했습니다. Radicava를 더 일찍 시작한 환자들은 위약에서 전환한 환자들보다 질병 진행이 더 느리게 진행되었습니다.

6개월 후, Radicava를 투여받은 사람들은 위약 그룹에 비해 일상 활동 수행 능력이 상당히 느리게 감소하여 33% 감소했습니다.

무작위 부분을 완료한 후 환자는 공개 라벨 확장(OLE)에 참여할 수 있었으며, 여기서 모든 환자는 24주 동안 Radicava를 투여하여 장기적인 효과를 평가했습니다. 더 일찍 시작한 사람들은 위약에서 전환한 사람들보다 질병 진행이 더 느리게 진행되었습니다.

Radicava 제제 개발사인 Mitsubishi Tanabe Pharma의 연구진이 이끄는 팀은 사후 분석(또는 시험이 끝나고 모든 결과가 수집된 후 수행)을 수행하여 연구 19 참가자를 대상으로 생존 및 기타 질병 이정표를 조사했습니다. 그리고 그 OLE.

분석에는 항상 Radicava를 복용한 65명의 환자와 처음에 24주 동안 위약을 복용한 후 48주차까지 Radicava로 전환한 58명이 포함되었습니다. 처음에 Radicava에 배정된 환자 중 거의 3분의 1(23%), 원래 위약을 복용했던 환자 중 41%가 중단되었습니다. 48주 동안 치료를 진행합니다.

24주 동안 사망자는 등록되지 않았지만 항상 Radicava를 복용한 환자 2명과 위약을 복용하기 시작한 환자 4명이 OLE 동안 사망했습니다. 라디카바를 지속적으로 투여한 그룹에서는 사망 위험이 52% 감소했지만, 그 결과는 유의미하지 않은 것으로 분석됐다.

마찬가지로, Radicava를 더 일찍 시작하면 사망까지의 시간, 호흡을 돕기 위해 목에 튜브가 필요하거나 기관 절개술이 필요하거나 영구 보조 인공 호흡이 필요한 경우가 늘어나는 경향이 있었지만 이 또한 의미가 없었습니다.

그러나 연구자들이 사망, 기관 절개술, 영구 보조 환기 또는 입원과 같은 사건의 결합된 위험을 조사한 결과 상당한 차이가 있었습니다. Radicava를 지속적으로 사용하는 사람들은 6개월 후에 시작한 사람들에 비해 이러한 이벤트가 발생할 가능성이 53% 낮았습니다.

이러한 위험의 차이는 주로 입원에 의해 발생했다고 연구원들은 지적했습니다. 처음 위약을 투여받은 환자의 경우 38.2%에서 입원이 발생한 반면, 항상 Radicava를 사용하는 환자의 경우 27.5%가 발생했습니다.